Inovação a serviço da vida!🧡
Em parceria com o @minsaude e com a Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), a Fiocruz deu início ao primeiro estudo clínico em humanos do GB221, um medicamento de terapia gênica voltado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, forma mais grave da doença. Nessa primeira fase do estudo, o objetivo é avaliar a segurança e a tolerância do produto.
O acordo de transferência de tecnologia da empresa norte-americana para o Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos da Fiocruz (Bio-Manguinhos/Fiocruz) e a validação clínica colocarão o Brasil em uma nova fronteira tecnológica com abertura de caminho para a produção nacional da terapia. O objetivo é dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos para terapias avançadas no SUS.🎯
O estudo clínico em andamento faz parte do processo de incorporação desta tecnologia no contexto da Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas. O tratamento com o GB221 é aplicado uma única vez com potencial de beneficiar o paciente por toda a vida. Os impactos do tratamento também são de curto prazo, permitindo uma melhoria na qualidade de vida do paciente em pequeno espaço de tempo.
💬“O estudo clínico em andamento abre uma frente de ação que pode transformar a vida de famílias e crianças que lidam no dia a dia com a doença. O acordo de incorporação de tecnologia também garante a abertura de caminhos para acesso a uma terapia gênica inovadora pela primeira vez no Sistema Único de Saúde”, destacou o presidente da Fiocruz, @Mario_S_Moreira.
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