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ELAS NÃO SÃO CARAS. ELAS SÃO RARAS Existem decisões que não podem ser analisadas apenas por números e planilhas. Quando falamos de doenças raras, estamos falando de vidas e, muitas vezes, de uma corrida contra o tempo. Hoje, a Comissão de Direitos Humanos do Senado, debateu a situação do Elevidys, terapia gênica destinada a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, após o cancelamento de seu registro no Brasil. A Duchenne é uma doença grave e progressiva: enquanto a burocracia segue seus prazos, essas crianças podem continuar perdendo força, funções e autonomia. Segurança e evidências científicas são indispensáveis. Mas precisamos de agilidade, transparência e respostas claras para as famílias. Como disse a senadora @DamaresAlves durante a audiência: “Elas não são caras. Elas são raras.” Como senador e coordenador-geral da iTEC Raras, seguirei trabalhando para aproximar ciência, inovação e acesso, sempre com responsabilidade e respeito à vida. Não podemos abandonar essas famílias. E não podemos cancelar a esperança. Senador Astronauta Marcos Pontes Integridade e Compromisso com o Brasil 🇧🇷👩‍🚀 Faça parte do meu canal do Whatsapp